Emofilia: Mim8 a somministrazione settimanale è attualmente in fase di sperimentazione in pazienti pediatrici e adulti

I dati delle analisi intermedie della fase 3 dello studio FRONTIER3, presentati ad EAHAD 2025 hanno dimostrato la sua efficacia nei pazienti pediatrici in regime di profilassi

Presentati durante il 18° Congresso dell'Associazione Europea per l'Emofilia e i Disordini Correlati - EAHAD 2025 a Milano - i risultati intermedi dello studio di fase 3 FRONTIER3 che ha valutato il farmaco sperimentale Mim8 in un programma di profilassi (trattamento regolare per prevenire sanguinamenti prolungati e spontanei) in bambini con emofilia A con e senza inibitori. Lo studio è stato condotto su 70 partecipanti (di età compresa tra 1 e 11 anni) che nella prima parte dello studio hanno ricevuto il farmaco per via sottocutanea una volta alla settimana per le prime 26 settimane, al termine delle quali hanno avuto la possibilità di passare alla somministrazione una volta al mese.

L’analisi ad interim descrive i risultati di efficacia e tollerabilità ottenuti al termine della prima parte dello studio e include alcuni dati preliminari della seconda parte. Dopo aver completato le 26 settimane iniziali dello studio, il 45 per cento dei partecipanti ha scelto di passare a Mim8 una volta al mese, mentre il restante 55 per cento è rimasto alla dose di una volta alla settimana.

“La gestione dell'emofilia A nei bambini piccoli è un complesso gioco di equilibri che consiste nel fornire cure continue, ridurre al minimo il tempo trascorso fuori dalla scuola e garantire il massimo del loro benessere fisico, emotivo e sociale”, ha dichiarato il professor Johnny Mahlangu, ricercatore principale e Director of Haemophilia Comprehensive Care Centre Charlotte Maxeke Johannesburg Hospital at University of the Witwatersrand in Johannesburg, South Africa.

Sono stati inoltre presentati i dati sugli esiti riferiti dai pazienti e dai caregiver della prima parte dello studio, che hanno indicato che Mim8 una volta alla settimana potrebbe ridurre l’onere del trattamento e migliora la capacità funzionale e la qualità di vita nei bambini con emofilia A con o senza inibitori.

“Siamo consapevoli delle sfide quotidiane affrontate dai bambini con emofilia A e da chi se ne prende cura. I dati di FRONTIER3 rappresentano un altro passo avanti nell'offerta di una nuova opzione terapeutica che vuole ridurre l'onere del trattamento e migliorare la qualità della vita anche dei più giovani”, ha commentato Ludovic Helfgott, executive vice president for Rare Disease in Novo Nordisk. “Mim8 è stato progettato con l'obiettivo di offrire una gestione flessibile del trattamento basata sullo stile di vita individuale. In Novo Nordisk, il nostro impegno verso le malattie emorragiche rare ci spinge a studiare nuove soluzioni che riducano le limitazioni nella vita dei bambini con emofilia e delle loro famiglie”.

Emofilia
L'emofilia è una malattia emorragica rara ereditaria che compromette la capacità dell'organismo di produrre coaguli di sangue, un processo necessario per fermare le emorragie. Si stima che colpisca circa 1.125.000 persone in tutto il mondo.1 Poiché l'emofilia è una malattia recessiva legata al cromosoma X, si manifesta prevalentemente nei maschi; infatti, circa l'88 per cento delle persone con emofilia di tutto il mondo è di sesso maschile.2,3 Esistono diversi tipi di emofilia, che dipendono dal tipo di fattore di coagulazione difettoso o mancante. L'emofilia A è causata dalla mancanza o dal difetto del fattore di coagulazione VIII (FVIII).

Mim8
Mim8 è un anticorpo bispecifico mimetico del Fattore VIIIa (FVIIIa) in fase di sperimentazione, progettato con l'obiettivo di fornire un'emostasi sostenuta con un regime di profilassi una volta al mese, una volta ogni due settimane o una volta alla settimana nelle persone con emofilia A con e senza inibitori. Somministrato sottocute, Mim8 fa da ponte tra il Fattore IXa e il Fattore X, sostituendo così il Fattore VIII, che ripristina la capacità dell'organismo di generare trombina, aiutando il sangue a coagulare. L'uso di Mim8 nelle persone con emofilia A è in fase di sperimentazione e non è approvato dalle autorità regolatorie.

Novo Nordisk
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