MALATTIE RARE: A Pietro Merli (Bambino Gesù) il Premio “RICERCA OLTRE L’HLH 2021” per indagare il rigetto del trapianto di cellule staminali nel trattamento della Linfoistiocitosi Emofagocitica (HLH)

Il progetto vincitore, annunciato in occasione del Congresso Europeo di Ematologia - EHA2021, beneficerà di un finanziamento biennale di 45 mila euro messo a disposizione da A.I.L.E. Onlus e da Sobi Italia per sostenere le ricerche scientifiche innovative nel trattamento della Linfoistiocitosi Emofagocitica primaria (p-HLH), una malattia rara del sistema immunitario che in Italia colpisce circa 10 bambini ogni anno.

Identificare nuovi marcatori nel sangue per approfondire il meccanismo di rigetto del trapianto di cellule staminali ematopoietiche, accelerando così i tempi della diagnosi e ottimizzando il trattamento della Linfoistiocitosi Emofagocitica primaria (p-HLH): una malattia rara del sistema immunitario che in Italia colpisce circa 10 bambini ogni anno, solitamente nei primi due anni di vita, e che in assenza di trattamento porta alla morte in poche settimane dall’esordio. È l’obiettivo del progetto di ricerca del dottor Pietro Merli, Dipartimento di Oncoematologia, Terapia Cellulare, Terapie Geniche e Trapianto Emopoietico dell’IRCCS Ospedale Pediatrico Bambino Gesù di Roma, che si è aggiudicato il premio “Ricerca oltre l’HLH 2021” promosso da A.I.L.E. Onlus (Associazione Italiana Linfoistiocitosi Emofagocitica) e da Sobi Italia, azienda biofarmaceutica impegnata nelle malattie rare, per la promozione ed il sostegno della ricerca scientifica innovativa nel trattamento dell’HLH.

Il progetto vincitore è stato annunciato in occasione del Congresso Europeo di Ematologia - EHA2021 e beneficerà di un finanziamento biennale di 45 mila euro[1]. Il trapianto tempestivo di cellule staminali ematopoietiche è cruciale nel trattamento dell’HLH primaria, perché permette di sostituire il sistema immunitario deficitario con uno sano, portando così la sopravvivenza a 5 anni dei piccoli pazienti al 66%;la Linfoistiocitosi Emofagocitica è tuttavia caratterizzata da un rischio aumentato di rigetto con una incidenza del 13%, secondo un recente studio dell’associazione italiana di ematologia e oncologia pediatrica.

“È fondamentale approfondire i diversi meccanismi che possono concorrere al rigetto del trapianto di cellule staminali ematopoietiche - spiega Pietro Merli, Dipartimento di Oncoematologia, Terapia Cellulare, Terapie Geniche e Trapianto Emopoietico, IRCCS Ospedale Pediatrico Bambino Gesù di Roma - perché ad oggi, a differenza del trapianto di organo solido, non esistono terapie efficaci per trattare un rigetto incipiente e la linfoistiocitosi emofagocitica primaria presenta un rischio aumentato di rigetto. Così, questo progetto di ricerca vuole sfruttare le tecnologie più avanzate per caratterizzare il profilo di nuovi marcatori nei liquidi biologici, per esempio nel sangue: l’obiettivo è di sviluppare nuove strategie sia diagnostiche, al fine di anticipare la diagnosi, che purtroppo oggi è spesso tardiva e arriva quando ormai il rigetto si è già completato, che terapeutiche.

“È necessario fare rete e collaborare per sostenere la ricerca scientifica più innovativa contro una malattia rara come l’HLH, che scatena una tempesta citochinica nel sistema immunitario dei piccoli pazienti, ma che metaforicamente coinvolge tutta la famiglia in un lungo percorso di ospedalizzazione e trattamento per arrivare al trapianto di cellule staminali ematopoietiche. Speriamo dunque che il progetto vincitore permetta di fare luce sui meccanismi che possono portare al rigetto del trapianto e che possa contribuire a migliorare diagnosi e trattamento di questa malattia che colpisce 1 bambino su 50 mila nuovi nati e che, se non trattata tempestivamente, può essere fatale in pochissimo tempo”, dichiarano in una nota congiunta Ugo Ricciardi, Presidente A.I.L.E. Onlus, e Sergio Lai, General Manager Sobi Italia.

La Linfoistiocitosi Emofagocitica primaria (p-HLH)

L’HLH è una malattia rara del sistema immunitario che nel 70% dei casi si manifesta entro i primi due anni di vita. Si stima che ogni anno in Italia circa 10 bambini siano colpiti da HLH e nel mondo si registra 1 caso ogni 50.000 nuovi nati. La malattia è legata ad una risposta iper-infiammatoria, non in gradi di autolimitarsi, con proliferazione incontrollata dei macrofagi, globuli bianchi che difendono l’organismo da agenti estranei. Questo disordine immunitario porta ad alterazioni cliniche ed ematologiche e, in assenza di trattamento, può portare alla morte in poche settimane. Non esistono al momento terapie mirate approvate in Italia per il trattamento dell’HLH. Il primo passo è una diagnosi tempestiva, seguita da interventi terapeutici di supporto per gestire le prime fasi della malattia, prima che si verifichino danni irreversibili. Nei pazienti con HLH primitiva è necessario ricorrere al trapianto allogenico di cellule staminali emopoietiche quale unico trattamento in grado di determinare la guarigione dei bambini affetti.

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